短腸綜合徵罕見病治療新藥開出北京首張處方

近日,用於治療短腸綜合徵(SBS)成人和1歲及以上兒童患者的創新藥物注射用替度格魯肽在北京清華長庚醫院開出北京首方。

替度格魯肽是治療短腸綜合徵的人胰高血糖素樣肽2(GLP-2)類似物。用於治療1歲及以上短腸綜合徵患者, 患者應在手術後經過一段時間的腸道適應並且穩定的情況下使用替度格魯肽治療。

短腸綜合徵是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置後,腸道有效吸收面積顯著減少,殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求,出現以腹瀉、酸鹼/水/電解質紊亂、以及營養吸收和代謝功能障礙爲主的症候羣。短腸綜合徵患者被稱爲“短腸人”,屬於超罕羣體。2023年9月,短腸綜合徵被納入《第二批罕見病目錄》。

“患者小珂(化名)是在車禍後切斷小腸導致患上了短腸綜合徵,與日常遇到患者有所不同。因此,患者去年轉診到清華長庚醫院之後,在李元新教授指導下,團隊迅速糾正空腸造口高排量造成的電解質紊亂、乏力等不適症狀,爲恢復消化道連續性確定性手術創造有利條件,並在術後腸功能代償的‘黃金窗口期’進行了規範的、充分的腸康復治療。”作爲患者的治療醫師,清華大學附屬北京清華長庚醫院胃腸外科主治醫師朱長真介紹,此次來複查,小珂用上了替度格魯肽這一創新藥物,有機會告別半年多來的長時段輸液,出院後更順利地迴歸正常生活。整個科室的醫生,都替患者及其家屬感到高興。

此前,國內短腸綜合徵患者羣體處於“缺乏有效藥物”的治療困境,往往只能長期依賴腸外營養支持(PN)和靜脈輸注支持。“長期以來,針對短腸綜合徵的治療選擇有限。短腸綜合徵患者治療的重點目標是改善營養吸收、減輕症狀、提高生活質量,並最終恢復腸道功能。” 清華大學附屬北京清華長庚醫院胃腸外科主任李元新表示,研究證實,替度格魯肽可以通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度,提高腸道的吸收能力,加速或改善腸自主功能實現。