北京推動罕見病藥品、臨牀急需藥械進口政策先行先試 罕見病用藥將從“人等藥”向“藥等人”轉變

20日，北京市藥監局會同多個相關部門聯合發佈了《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》和《北京市促進臨牀急需藥械進口工作實施方案（試行）》。北京青年報記者從昨天召開的北京“兩區”建設醫藥健康領域任務推進情況新聞發佈會上了解到，此次北京出臺的兩個實施方案進一步優化了罕見病和臨牀急需藥械供應保障機制，縮短患者用藥等候時間，保障品種數量，實現藥品可全程追溯。

罕見病臨牀急需藥品

臨時進口、流通建白名單制度

罕見病是全人類面臨的重大醫學挑戰，目前全球範圍內已知的罕見病有7000至1萬種，我國罕見病患者數量衆多，已登記罕見病病例約78萬例，患者臨牀需求迫切。北京作爲優質醫療資源集聚地，目前擁有15家罕見病診療協作網成員單位，接診患者的疾病複雜，用藥個體化差異大，所需藥品種類多。

早在3年前，國家已經就臨牀急需藥品包括罕見病用藥，明確了臨時進口申請、使用管理等相關制度和工作流程，陸續進口了北京協和醫院用於治療罕見或難治性癲癇的氯巴佔、北京兒童醫院用於治療軟骨發育不全的伏索利肽等罕見病用藥。此次北京出臺的兩個實施方案進一步優化了罕見病和臨牀急需藥械供應保障機制，在罕見病藥品保障先行區建設方面，本市立足“保障”，通過建立涵蓋罕見病臨牀急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發揮北京天竺綜合保稅區的區域優勢，運用“保稅備貨”模式，實現罕見病藥品“一次通關、多次出區使用”，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉變。

臨牀急需藥械進口審批綠色通道建設着眼“快捷”，聚焦臨牀急需進口審批關鍵環節，將當前的“串聯”評估論證調整爲“並聯”開展，由國家衛健委指導市衛健委組成聯合專家組開展評估論證，同時合理簡化再次申請進口品種評估論證內容。

市藥監局將加強罕見病用藥安全管理，重點規範醫療機構診療行爲，嚴格藥品使用管理，充分尊重患者意願，確保落實知情同意，同時推動罕見病藥品全過程追溯管理。

兩項國家試點新政加持

加速創新藥械審評審批

北青報記者從發佈會上了解到，近年來北京深入推進生物醫藥領域“兩區”建設，率先爭取了多項全國先行試點政策，政策改革紅利不斷釋放。今年上半年又有兩項藥品審評審批改革措施落地北京。

一是“補充申請審評時限從200日壓縮至60日”試點。北京共有化學藥品生產企業161家，每年約200件重大變更補充申請。此前藥品補充申請環節涉及需要覈驗的事項由國家藥監局負責，完成時限爲200個工作日。今年2月，國家藥監局擬在北京等地區開展試點，由北京市藥監局爲本市申請企業提供前置指導、覈查、檢驗等服務，時限壓縮至60個工作日，這將進一步促進企業技術迭代升級，保障臨牀用藥。目前市藥監局首批審評技術骨幹已完成培訓。二是“藥品臨牀試驗審批時限從60日壓縮至30日”試點，上個月北京剛獲批覆成爲優化創新藥臨牀試驗審評審批試點區域之一。目前市藥監局已明確試點藥物臨牀試驗機構申報路徑，審覈發佈2批次16家試點機構名單，申請開展Ⅰ類創新藥臨牀試驗項目的企業不受區域限制，在本市評估認定的藥物臨牀試驗機構申請開展臨牀試驗。

貿易便利化

助藥品醫療器械“出海”

以我國加入藥品檢查合作計劃（PIC/S）爲契機，圍繞制約藥品出口的瓶頸問題，今年7月市藥監局會同市商務局、北京海關聯合印發《北京市推動藥品出口工作方案》，推動有條件的企業高質量參與共建“一帶一路”等國際合作。今年上半年以來，本市疫苗出口9158萬劑，胰島素等生物製品出口630萬劑；北京孵化的創新藥澤布替尼全球銷售額80億美元，約佔美國市場3/4。以GE、瓦里安、醫科達等爲代表的本土外企已累計向美、英、法、澳等100多個國家出口醫療器械貨值金額超30億元人民幣；本市創新企業品馳醫療、愛博醫療、萬東醫療製造的腦起搏器、人工晶體、無液氦超導磁共振等產品遠銷六大洲，在取得全世界患者認同的同時也擦亮了“中國製造”“北京製造”的名片。

近期，國家三部委還發布了關於在中國（北京）自貿試驗區等地允許外商投資企業從事人體幹細胞、基因診斷與治療技術開發和應用，用於產品註冊和生產等政策。

（北京青年報）