長聖全球首例以AI進行新藥CAR-T篩選 獲TFDA覈准臨牀

長聖（6712）10日宣佈，該公司旗下異體CAR001（CAR-T）以AI篩選出HLA-G靶點治療實體癌之Phase I/IIa臨牀試驗，正式獲得衛福部食品藥物管理署（TFDA）覈准進行，這項CAR001新藥也榮獲醫藥品查驗中心（CDE）指標案件輔導，將加速推進新藥臨牀試驗至藥品上市。

長聖表示，美國食品藥物管理局（FDA）在2017年覈准第一個CAR-T療法治療血液腫瘤，在國際上全球首位被基因修飾細胞免疫療法治癒的白血病兒童艾蜜莉（Emily Whitehead），已11年無復發癌症，在去年並以新生身分進入大學。

但是目前的CAR-T療法主要針對血液腫瘤，尚未能有效治療實體腫瘤，而且需要使用病患自體免疫細胞進行改造，這過程需客製化、耗時需約1-2個月，單一療程就要價40萬美元（約新臺幣1,200萬元）。儘管如此，研究機構Precedence Research，已上市CAR-T產品在去年累計銷售總額達到84.44億美元，年增120%。2024年CAR-T市場規模估計103.8億美元，至2033年將可達107,9.2億美元，2024至2033年複合年成長率(CAGR)爲30%，長聖將積極佈局搶進CAR-T千億美元市場。

長聖爲了解決這些限制，開發了以異體細胞療法治療實體癌的CAR001。這款新藥使用健康人提供的細胞，品質穩定且不需客製化，能夠像一般藥品大規模生產並降低成本，且癌末病患不需等待便可立即使用，爭取癌末病患治療機會。

長聖表示，CAR001是全球首例同時具備CAR嵌合抗原受體T細胞（Chimeric Antigen Receptor T Cells）並以HLA-G爲靶點，能精準毒殺實體腫瘤，還具有雙特異性抗體細胞療法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同時招集旁觀者效應T細胞共同對抗腫瘤。這意味着CAR001不僅能直接攻擊實體腫瘤細胞，還能叫來其他免疫細胞一起幫忙攻擊腫瘤。值得注意的是，與已上市的CAR-T療法不同，CAR001利用訊息RNA（mRNA）進行基因修飾，能降低突變風險。

長聖的研發團隊利用AI技術進行HLA-G靶點篩選，並設計和優化蛋白質結構，使CAR001能優先與實體腫瘤上的HLA-G靶點結合，能有效克服實體腫瘤的免疫抑制效果。CAR001在實體腫瘤動物模型已有很好效果，能消滅近九成的實體腫瘤，研究成果已發表在國際頂尖期刊《Advanced Science》。

CAR001新藥已獲得美國FDA和臺灣TFDA覈准進行Phase I/IIa臨牀試驗，這項來自臺灣的新藥歷史性覈准將引起全球關注，公司也積極與國際藥廠洽談授權。異體CAR001細胞療法的新突破將開創實體腫瘤治療的新紀元，將開始進行大腸直腸癌、惡性腦癌、三陰性乳癌和非小細胞肺癌等受試者招募。

根據《再生醫療製劑條例》，對於危急生命或嚴重失能疾病，完成第二期臨牀試驗並證明安全性與初步療效的新藥，有機會取得臨時藥證五年。CAR001新藥針對等危急生命的癌末病患，再生醫療法的通過將縮短CAR001新藥申請期程。臺灣目前尚無業者進行異體CAR-T治療實體癌的新藥臨牀試驗，長聖的CAR001有望成爲臺灣首家取得再生醫療藥證的業者，讓更多癌末患者提早接受細胞治療，爲無數癌末患者帶來生機。

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