【追問罕見病】郭曉丹：探索罕見病藥物創新支付機制非常有必要

經濟觀察網 記者 張鈴 11月3日，在經濟觀察報聯合蔻德罕見病中心舉辦的【國藥維新】系列沙龍之“追問罕見病”主題沙龍上，賽諾菲(中國)公共事務負責人郭曉丹談到，要考慮給企業合理的回報，企業才能把更多精力投入到更多罕見病藥物的研發中。

郭曉丹表示，希望能有一個從中央層面的罕見病專項保障基金，再加上患者援助、社會保障和慈善力量，大家坐在一起，共同把機制建立起來，形成多層次醫療保障。

以下爲郭曉丹發言內容節選：

企業去開發或引入一個藥品，要考慮的因素很多。《罕見病目錄》帶給產業界最大的感受和鼓勵是罕見病診療協作網的建立，一方面給患者的就醫渠道帶來了新選擇，另一方面有助於我們積累流行病學數據、瞭解罕見病臨牀診療和醫療保障現狀，爲未來對罕見病人羣進行選擇性干預、臨牀診療、醫療保障、用藥可及性等提供了科學依據。

目錄發佈後，國家藥監局從審評審批、臨牀研發的角度出臺了一系列針對罕見病的支持政策和指南，還發布了三批臨牀急需境外新藥名單，一半以上是罕見病藥物，有37個是目錄內藥品，20多個已經在中國上市。很多地方醫保部門也開始對罕見病的支付進行創新探索，部分地方已經把一些罕見病藥物納入保障。另外，國家還出臺了系列鼓勵罕見病藥物研發和使用的稅收鼓勵政策，如稅務總局、財政部、海關和國家藥監局聯合發佈了三批罕見病和抗癌藥減稅清單，減少罕見病藥物的進口關稅和進口環節增值稅。

關於《罕見病目錄》的出臺會不會意味着國家更鼓勵研發目錄內的藥品，對目錄外藥品的創新激勵會少一些，關注度會低一些，我覺得這些都是存在的。但畢竟在目前的條件下，目錄的出臺還是有很大進步，是有里程碑意義的。未來，我們也期待通過兩批目錄的實踐，積累更多的流行病學數據，能夠給罕見病官方定義，也期待罕見病立法，建立一個國家層面的系統化解決機制，高水平立法護航罕見病事業高質量發展。

我特別贊同王震主任提到的個人自付封頂。現在中國很多罕見病患者面臨的最大問題就是個人自付比例。解決個人自付的上限問題，對於解決罕見病的用藥可及非常重要。

目前，中國大概有90%的罕見病是無法治療的。這些患者可能面臨診斷困難，或雖確診，但全球無藥可治。抑或是國外有藥，但國內無藥，或國內有藥，但絕大部分患者人數極少的高值罕見病藥品尚未納入國家醫保，有藥而不可及。或者即使進入醫保，也可能難以快速落地。

70%以上罕見病跟基因有關，其中接近70%在兒童期發病，所以大部分罕見病患者可能需要終身用藥。即使醫保給了報銷額度，但如果終身用藥，個人的醫療負擔也很重。

對於罕見病尤其是超罕病來說，企業開發藥品的成本非常高，而且還要投入大量的成本用於把這些病診斷、篩查出來。藥品定價時，分子很大，分母極小，自然價格就會非常高，單獨用市場定價機制企業很難收回成本。

我們要考慮給企業合理的回報，它才能把更多精力投入到更多罕見病藥物的研發中。針對超罕藥物，需要探索創新支付機制。我們希望聚焦大家的智慧，能有一個從中央層面的罕見病專項保障基金，再加上患者援助、社會保障和慈善力量，大家坐在一起，共同把機制建立起來，形成多層次醫療保障。

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張鈴經濟觀察報記者

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