中國生物製藥1類創新藥申報上市，瞄準這一罕見病

7月13日,國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網公示,港股龍頭藥企中國生物製藥旗下正大天晴藥業集團申報的1類創新藥TQ05105片上市申請已獲受理。不久前中國生物製藥曾公告,TQ05105片(羅伐昔替尼)用於治療中高危骨髓纖維化(MF)的關鍵註冊臨牀試驗已完成最終分析,達到主要終點。

羅伐昔替尼片是由正大天晴自主研發的一款具有全新化學結構的JAK/ROCK抑制劑,能夠有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性,顯著抑制細胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平,從而抑制JAK/STAT信號通路傳導作用,進而發揮抗腫瘤活性。

MF是一種較罕見的髓系腫瘤,屬於骨髓增殖性腫瘤的一種,常伴有瀰漫性骨髓纖維組織增生,包括原發性骨髓纖維化(PMF)、真性紅細胞增多症後骨髓纖維化(PPV-MF)、原發性血小板增多症後骨髓纖維化(PET-MF),MF最終會進展爲骨髓衰竭或轉化爲急性白血病。2023年9月,PMF被納入中國《第二批罕見病目錄》。

作爲罕見病,骨髓纖維化的有效治療手段十分有限。此前,國內僅有進口藥物蘆可替尼獲批用於中高危骨髓纖維化的治療,這一領域存在較大未被滿足的臨牀需求。弗若斯特沙利文數據顯示,2018 年,中國骨髓纖維化新發病例數約 6 萬例,預計到2030 年將達到6.3 萬例,屆時骨髓纖維化靶向藥市場規模將達到30.6 億元。

羅伐昔替尼片是正大天晴近期申報上市的又一款1類創新藥。正大天晴曾於2023年美國血液學年會(ASH)公佈羅伐昔替尼用於治療骨髓增生性腫瘤 (MPN) 的I期臨牀研究數據。結果表明,該產品具有良好的人體藥代動力學行爲,不良反應可耐受,最佳縮脾率63.79%,體質症狀最佳改善率爲87.50%。

公司還在加速推進羅伐昔替尼片的多項臨牀研究,如聯合BET抑制劑或BCL-2抑制劑用於治療中高危MF。此外,羅伐昔替尼片在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)中也展現出積極療效。

今年上半年,正大天晴已有安奈克替尼、貝莫蘇拜單抗、依奉阿克3款1類創新藥獲批上市,成爲上半年1類創新藥獲批最多的國內藥企。