治療重症肌無力！榮昌生物“泰它西普”第三項適應症上市申請被納入優先審評審批程序

10月27日，榮昌生物（688331.SH/09995.HK）宣佈，其自主研發的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創新藥泰它西普（RC18，商品名：泰愛®），用於治療全身型重症肌無力（gMG）的上市申請獲得了中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）正式受理，並納入優先審評審批程序。截至目前，泰它西普已有系統性紅斑狼瘡（SLE）、類風溼關節炎（RA）兩項適應症在國內獲批上市。

重症肌無力是一種罕見的慢性自身免疫疾病，已被納入我國《第一批罕見病目錄》。根據弗若斯特沙利文報告，全球重症肌無力患者人數預計2025年達到114.6萬，中國患者人數約爲21.7萬。該病的致病機制涉及患者體內的免疫球蛋白G（IgG）抗體，這些抗體會破壞神經與肌肉之間的突觸傳遞，導致肌肉無力，嚴重時甚至危及生命。超過85%的患者在發病後24個月內會發展爲全身性重症肌無力，表現爲極度疲勞，並且在面部表情、言語、吞嚥以及行動方面出現顯著困難。

對於重症肌無力，目前尚無滿意治療措施，有效、精準、安全的靶向生物製劑成爲重症肌無力藥物研發的熱點。近年來，B細胞靶向治療在重症肌無力中顯示出較好的治療前景，研究發現，相比傳統免疫治療方案，B細胞靶向治療可顯著降低重症肌無力的複發率，且停藥率低。泰它西普是一個雙靶抗體融合蛋白，可同時靶向BLyS和APRIL，直擊致病性抗體產生的源頭——B細胞及漿細胞，從而減少致病性抗體的產生，發揮治療作用。

今年8月，公司已宣佈完成了泰它西普治療全身型重症肌無力的國內Ⅲ期臨牀試驗，臨牀研究結果顯示，泰它西普可持續有效改善全身型重症肌無力患者的臨牀狀況，顯示出良好的療效和安全性。國際化方面，該適應症的全球多中心Ⅲ期臨牀已實現美國首例患者入組。在重症肌無力適應症上，泰它西普持有美國食品和藥品管理局（FDA）孤兒藥和快速通道資格認定、中國國家藥品監督管理局（NMPA）突破性療法認定。

（大衆新聞記者 董卿）