再生醫療雙法 附款許可待議

衛生及環境委員會29日及30日分別審查「再生醫療法草案」及「再生醫療製劑條例草案」。再生醫療法中涉及定義、再生醫療審議會、細胞操作機構及人員資格及人體試驗等多達14條文及附帶決議保留。再生醫療製劑條例亦有6條文保留待協商處理，包含沒有通過三期臨牀試驗可以透過「附款許可」通過查驗登記等議題。再生醫療製劑條例中草案指出，治療危及生命或是嚴重失能疾病時，廠商在申請查驗登記時可以選擇附款許可，但有立委憂心可能成爲替廠商開後門，並希望附款許可要仔細規範。

衛福部長薛瑞元坦言，危及生命是不確定的法律概念，但會在每一個製劑廠商申請的時候來認定，廠商申請時就要提出要選擇正常查驗登記或是有附款許可。若是廠商申請一般查驗登記，而衛福部認定有需要也會跟廠商溝通是否採用附款，若廠商不願意的話也會尊重，但廠商必須完成三期臨牀試驗。

健保署長石崇良表示，外界有臨牀試驗第幾期的迷思，容易覺得臨牀試驗第三期最安全，但是現在精準醫療進步，臨牀試驗跟以往有很大不同，再生醫療涉及的疾病個案數量並沒有那麼多。最近健保收載的罕藥完成三期僅有20幾個病人；而治療白血病頗具效果的CAR-T細胞治療，也只有二期臨牀試驗。

石崇良強調，「必須要跳脫臨牀試驗」，因爲臨牀試驗的目的是獲得好結果，所以要嚴格挑選個案，導致病人可能會因爲成功機會較小，而不能被納入試驗。但不可以抹滅病人嘗試治療的機會，美國跟日本都有類似附款許可的做法，世界趨勢都是往這個方向走。