天價健保打強心劑 新藥搶佈局

具備國際競爭力的新藥

罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症基因治療藥「諾健生」，以1劑4,900萬元納入健保價，爲臺灣新藥產業注入強心劑，在爭相卡位中，罕病藥/孤兒藥、基因/細胞治療成爲當紅炸子雞，有機會打世界盃。

初步統計，臺廠至少已有30家公司旗下新藥分別拿到歐、美孤兒藥、罕見兒科疾病資格。上週國邑治療肺動脈高壓新藥L606，就以2.25億美元（約合新臺幣70億元）將北美市場授權予Liquidia公司；今年3月安基也將治療罕病甘迺迪氏症的小分子新藥AJ201，以2.5億美元（約合新臺幣逾75億元）授權美國Avenue新藥公司，創下國內最大的罕病新藥授權金紀錄，足見罕病新藥卡位投資熱潮已成新顯學。

專家認爲，罕病新藥因缺口大、成功率和投報率高，吸引國際藥廠分食大餅；臺廠在中橡治療龐貝氏症的Myozyme、智擎胰臟癌新藥安能得、藥華藥療真性紅血球增生症的Besremi/P1101多年前即已授權，加上新近的國邑和安基等，都將爲罕病新藥公司創造「吸金」利基。

此外，新世代主流的基因與細胞治療，隨着再生醫療雙法今年可望過關，2050全球再生醫療市場3,800億美元的商機規模，激勵廠商佈局，除育世博、長聖、基亞、訊聯、向榮、臺寶、宣捷等生技公司外，大型集團也以結盟方式加入戰局，像是佳世達與大江基因合作，今年啓動細胞新藥臨牀前開發；宏碁AI助攻三顧個人化「腫瘤新抗原DC」篩選；臺塑生醫則以7.55億元取得長春藤51％股權，長春藤專攻的「CIK自體免疫殺手細胞醫療技術」，已完成治療晚期肝、肺癌的臨牀一期人體試驗，驗證其安全性無虞。

首創和利基新藥中，則以ADC（抗體藥物複合體）最受關注，浩鼎、泰福、免疫功坊、臺耀、永昕、臺康、旭富以新藥開發和CDMO代工生產模式加入戰場。