唐獎生醫3得主 基因編輯投入臨牀研發

2016年唐獎生醫獎得主，左起依序爲：Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier與張鋒。（唐獎教育基金會提供／李侑珊臺北傳真）

2016年唐獎生技醫藥獎得主夏彭提耶（Emmanuelle Charpentier）、杜德納（Jennifer Doudna）與張鋒，3人各自投入CRISPR基因編輯技術，皆針對血液疾病治療進行藥品研究與開發，並進一步執行免疫腫瘤研究計劃，當中幾項重要研發產品或療法已進入臨牀或臨牀前期試驗，有助於醫療惡性血液疾病患者。

在3人各自研究方面，夏彭提耶投入共同創辦的公司CRISPR Therapeutics，與美國福泰製藥合作，開發基因編輯療法，可應用於治療鐮刀型紅血球疾病和β型地中海型貧血症。

夏彭提耶的研究以基因編輯自體造血幹細胞後，再將編輯後細胞做爲幹細胞移植的一部分，重新注入患者體內，這項療法已進入第一與二臨牀試驗階段；相關研究發現，如此治療，能在惡性血液患者身上具有持久反應。

杜德納共同創辦的Intellia Therapeutic公司，目前臨牀發展可分爲體內與體外兩部分。體內療法與Regeneron藥廠合作，經靜脈施打，將基因剪輯技術直接導入患者體內，使用體內方式修復罕見遺傳性疾病，包含TTR類澱粉沉積症，已使用該療法進行臨牀試驗第一期階段。體外療法則與諾華公司合作，方法是先取出患者幹細胞基因編輯，再將修復幹細胞重新導入患者體內，目前此項療法運用在治療鐮刀型紅血球疾病。

張鋒共同創辦的基因編輯技術生技公司Editas Medicine，特別針對遺傳性視網膜退化疾病進行研究，像是萊伯氏先天性黑蒙症，治療使用的專屬醫療產品已進入臨牀試驗第一及二期階段。