SMA藥品全面納入健保給付 病患年省逾700萬藥費

健保署今公佈好消息,專家會議決定全面開放SMA藥物,脊椎注射劑、口服藥都不再受「上肢運動功能RULM」的限制,等同全面開放,預計將有250人受惠,每年新增38億健保支出。(林周義攝)

罕病律師陳俊翰過世,引發各界對脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥品的關注。健保署今公佈好消息,專家會議決定全面開放SMA藥物,脊椎注射劑、口服藥都不再受「上肢運動功能RULM」的限制,等同全面開放,預計將有250人受惠,每年新增38億健保支出。

SMA爲隱性遺傳疾病,當父母一方缺乏SMN1基因,子女就有4分之1機率罹病。SMN若缺失,將導致運動功能減退,一般在幼兒期發現,但也有青少年、成年時期發現的案例,患者的運動功能會逐漸退化,甚至走入死亡。目前SMA有共3種藥物可用,然而,受限於「上肢運動功能RULM≧15」與「3歲之前發病確診病歷證明」的嚴格給付門檻,導致國內許多患者看得到,用不到。

健保署長石崇良表示,今早藥品專家會議中,專家認爲RULM的限制,與治療效果無關,同意放寬給付條件,脊椎注射劑的使用,不再以RULM的分數作爲絕對依據,但仍會設下停藥門檻。若藥物效益不夠,病情惡化,就需要停用。至於口服藥,因療效與脊椎注射劑相當,也會同步考慮全面放寬。

根據統計,SMA的患者全臺共400人左右,先前放寬給付條件後,共有150人受惠,此次進一步開放後,則預計將有250人受惠。健保署預計最快4月召開藥物共擬會議,病患最快5月就能受惠,每人每年約可省下700多萬藥費,健保每年則增加38億支出。