SMA罕藥降價契機？3家藥廠爭給付 健保署盼今議價成功

按現行健保給付標準，全臺約400名脊髓肌肉萎縮症(SMA)病人，僅41人獲給付，病人不得不赴海外求醫。本報資料照片

罕病「脊髓肌肉萎縮症(SMA)」會使人逐漸失去全身肌肉控制能力，雖有新藥可延緩退化、增加存活，但一針要價230多萬元，按現行健保給付標準，全臺約400名病人僅41人獲給付，病人不得不赴海外求醫。健保署今下午再此展開議價，希望有機會談成合理價格，因爲這次來申請納入健保的廠商不只有百健，這次羅氏和諾華也加入戰局；若百健願降價、健保署願擴增給付範圍，有藥可用的病人將從1成增加到5成。

健保署醫審及藥材組副組長張惠萍表示，健保署今下午分別與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商，理想目標是將3種藥都納入健保，可望照顧最多病人。其中百健是目前健保給付的藥品，這次申請放寬現行給付條件，財務衝擊很大，但可讓半數病人有藥可用；若這次議價順利，最快3個月可完成後續行政流程。

健保署2020年7月起開始給付百健的SMA治療藥品Spinraza，條件爲「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」，截至去年六月底有41人使用，申報藥費6.67億元，平均每人每年藥費872萬元，最高1470萬元、最低735萬元。

張惠萍指出，去年3月廠商申請擴增給付範圍爲「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧15之SMA病人」，可讓受惠人數從目前的1成提升到5成，第一年財務衝擊25.4億元，第五年11.4億元，超過今年新增的罕藥預算11.74億元。如果廠商願意降價，健保署願意努力與廠商議價，以擴增給付範圍。

張惠萍表示，今天與健保署協商的藥廠有3家，百健、羅氏、諾華來申請的三種藥都已通過我國罕藥認定、取得許可證，去年都來申請納入健保。百健是脊髓注射，第一年要打6針，之後每年打3針；羅氏是懸浮液劑型的口服藥，每天服藥，適應症是2個月以上；諾華是基因治療的藥品，一輩子只要打一針，適應症是出生6個月以下。

健保署長李伯璋表示，罕病與癌症新藥納健保的議題，一直是他心中的痛，希望這次議價能以合理、具醫療效益的方案納入給付，也期待部分負擔上路後節省不必要醫療支出，將資源重新分配給真正需要的人。