肌萎症救命藥「健保願給付」 但仍需待藥廠降到「合理價」
▲肌萎症救命藥「健保願給付」，但仍需待藥廠降到「合理價」。（圖／罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟提供）
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是會致命的隱性遺傳性疾病，患者隨着時間過去，會出現肌肉萎縮、無力，最終因呼吸困難喪命，雖然現有藥物可延緩惡化，但卻因爲價格昂貴，一直未獲健保給付，今（19）日藥物共擬會議結果出爐，有望爲患者帶來一線希望。
病友團體SMA肌萎藥物爭取聯盟到總統府陳情，希望SMA治療藥物可以獲得健保給付，健保署順應陳情，將該治療藥物排入12月召開的藥物共擬會議議程中，經過7個多小時討論，獲得初步共識，但由於藥價過於昂貴，仍須與藥廠持續議價，等到降到「合理價」後，健保纔會給付。
健保署副署長蔡淑鈴受訪時表示，SMA注射劑適應症不分一、二型都能用，但由於價格昂貴，今日討論中達成共識，決定將適應症限縮到1歲以內發病，目前爲6歲以下的第一型患者，以及部分第二型患者才能使用。若議價順利，一年將會有30名患者受惠，但費用也高達3.4億元。
▲健保署今召開藥物共擬會議。（圖／資料照／記者嚴雲岑攝）
蔡淑鈴提到，SMA患者需終生用藥，加上人數會逐年增加，「費用只會越來越多」。雖然罕病爲專款專用，不至於排擠其他藥物，但專款也不能無止盡使用，呼籲廠商能拿出誠意與健保進行費用協商，讓患者能儘早接受藥物治療。
今日共擬會中，除了SMA藥物通過給付外，免疫療法（I/O）與C肝藥物也傳來好消息。
蔡淑鈴提到，目前I/O用於泌尿上皮癌有腎功能限制，須爲EGFR大於60者才能使用，但因患者佔比低，限縮使用機會，明年將放寬到EFGR落在30至60者皆能使用，不過因變更給付條件需要行政程序，很難趕在明年元旦就上路。
C肝用藥目前由3家藥廠供應，檯面價爲19萬9920元，但因今年預算到7月23日就全數用罄，只能從其他預算「借款」優先挪給肝纖維化F3以上病人使用。
不過，由於明年C肝預算加碼到80.66億，有望恢復供應F1、F2患者用藥，爲了達到最高效益，健保已協商藥廠降價，目前只有一家藥廠願意配合，將檯面價降到17萬9760元，由於該藥物剛好是全基因型，蔡淑鈴表示，最快明年元旦起，就會優先使用在F1、F2患者身上。