《生醫股》生華科新藥多國多中心臨牀 啓動收案

由於美國最新一份醫病指南指出，PALB2突變基因是繼BRCA1和BRCA2，第三大最重要的乳癌基因，具這項突變基因罹患乳癌風險和BRCA突變相同，也同樣有較高罹患卵巢癌和胰腺癌的風險，因此生華科希望這臨牀試驗再次確認Pidnarulex在具特定基因缺損的癌症患者身上展現精準醫療特性，並有機會開發成跨癌種的創新標靶藥物。

生華科的Pidnarulex爲First in Class市場首見的DNA損傷反應(DDR)新穎機制的小分子標靶藥物，治療具特定基因缺損的腫瘤細胞，可透過合成致死(Synthetic lethality)作用加速腫瘤細胞凋亡。在上一階段由SU2C所贊助與合作伙伴Canadian Cancer Trials Group(CCTG)已執行臨牀試驗的成果顯示，具基因缺損(如BACA1/2、PALB2)或基因同源重組缺陷(HRD)病患，對Pidnarulex表現較高敏感性，且半數以上收案病患對鉑類(Platinum)化療藥物已產生抗藥性，使用Pidnarulex仍具療效。

生華科表示，PALB2基因已經被美國癌症遺傳學專家稱爲BRCA3，攜帶此突變基因罹患乳癌風險提高四到六成，同時也增加罹患卵巢癌和胰腺癌風險，這項癌症遺傳基因指南呼籲醫界和潛在患者要提高對PALB2基因的認識，可提高患者被及早診斷、降低罹癌風險外，也讓生華科對這項試驗抱持高度期待，除了BRCA1/2，希望在治療具PALB2突變基因的不同腫瘤患者有正面療效，展現一藥治多癌的創新藥物機制。

PARP抑制劑爲第一代DDR機制藥物，迄今臨牀上使用最大的挑戰是抗藥性的產生，超過四成具BRCA1/2基因缺損的病患對PARP抑制劑的治療沒有療效。DDR藥物在國際新藥市場炙手可熱，去年5月，必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb)豪砸6500萬美元的前金，與美國小生技公司Repare Therapeutics合作發展DDR藥物平臺，以開發癌症用藥，總交易規模高達30億美金。