漸凍女童得不到藥物給付 健保署迴應了

女童（左）患有脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA，俗稱漸凍人），卻苦等不到救命藥，媽媽日前寫信給總統陳情。（圖／家屬提供）

國民黨立委鄭正鈐日前接獲病友陳情，指患有脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy SMA），俗稱漸凍症的女童，無法獲得健保給付的治療，被病魔折磨了9年。對此健保署迴應，7月時已就擴增給付範圍進行討論，若全納入給付，罕藥預算將達46％，因此建議廠商提出進一步資料及新財務方案後，再來討論。

鄭正鈐表示，目前政府僅針對1歲前發病、7歲以下病童開放SMA用藥Spinraza的健保給付，王姓女童在1歲8個月時患病，無法獲得健保給付的治療，對抗病魔至今，已經被折磨了整整9年，呼籲政府擴大給付範圍。

健保署對此迴應，SMA治療藥品已在2020年7月納入健保給付，此次廠商向健保申請擴增給付範圍，開放3歲以內發病確診，且不限開始治療年齡使用，預估新增240人至220人受惠，每人第1年藥費約爲1470萬元，第2年以後每人每年藥費約735萬元，財務衝擊最高將達每年35.3億元。

對此，健保署已在7月召開專家會議，該署研判，如果全部列納入給付，將支用今年罕藥預算高達46％，經7月8日專家諮詢會議討論，建議廠商提出更具醫療實證資料及提新財務方案後，可以再討論。

健保署表示，同樣可以用於治療SMA病患的Evrysdi，每人每年藥費最高仍高達約爲882萬元。經健保署專家諮詢會議建議，該藥品爲口服劑型，與脊髓注射使用的Spinraza相較，使用上較便利，惟費用仍高，有待與廠商議價，協議完成後，依健保法提藥物共同擬訂會議討論。

對於罕病病人的需求，健保署表示能感同身受，健保實施總額預算制度，目前健保罕病病人總數約1.2萬人， 某一類罕病病人需求，也會影響擠壓到其他罕病病人可用資源。針對SMA病患團體提出的需求，健保署會全力依照健保藥品收載審查程序儘速處理，將健保資源作最好的運用。