還能誕生第二個傳奇嗎？
CAR-T在國內全面潰敗。
2022年，藥明巨諾CAR-T療法瑞基奧侖賽注射液共完成141名患者回輸，實現收入1.46億元，但是虧損8.46億元，現金及現金等價物僅剩13.83億元。
一針定價上百萬，仍面臨生存危機。
不景氣傳遞給產業鏈，藥明生基臨港生產基地業務調整，和元生物2022Q4營收7598萬元，同比下降16.5%，2023Q1營收3079萬元，同比下降57.9%。
同樣專注於CAR-T的傳奇生物卻是另外一種命運，市值118億美元，是其母公司金斯瑞生物科技市值的2.4倍。
傳奇生物CAR-T療法西達基奧侖賽（Carvykti）於2022年3月1日在美國上市，46.5萬美元一針，在受產能瓶頸限制的情況下，截至2023Q1累計收入2.06億美元，表現遠超此前其他CAR-T療法。
如果傳奇生物不出海，會有怎樣的命運？令人思考良多。
雪球知名用戶“胡塗的森林”說，橘生淮北則爲枳，“典型的就是傳奇生物，西達基奧侖賽算是人類做出的最好的抗癌藥了吧，至少療效上是了。2017年和強生合作，在全球推臨牀，末線獲批，二線臨牀、一線臨牀，頭對頭挑戰現有二線、一線標準療法，所向披靡，花了30億美元以上，未來有望挑戰一線，40多萬美金一針，醫保出大部分，賣到50-100億美元一年，傳奇佔一半權益，市值也有望達到800億美金了，華人之光。但是，如果2017年沒有強生跟傳奇生物合作推國際臨牀，會是什麼結果？國內現在有十幾家做BCMA靶點的和同類產品的，療效也不差。即使傳奇生物西達基奧侖賽最後獲批，就是賣100萬人民幣，醫保也不報，而成本就要70萬，結果會怎麼樣？估計也就值幾十億市值，甚至已經黃了，破產了。”
爲何會是完全不一樣的結果？
不能以簡單以CAR-T太貴來掩蓋問題。藥明巨諾瑞基奧侖賽2021年商業化初期，單人份CAR-T生產成本約70萬元，2022年單人份CAR-T生產成本降至約60萬元，加上研發、銷售、管理費用，其實是嚴重虧損的。
你們還質疑資本嗎？資本在CAR-T上確實是做慈善。如果利益導向機制是無法盈利，那麼創新將難以爲繼。
出海可以打開銷售天花板，但我們的創新藥企研發的BIC或FIC藥物，以滿足海外未滿足的臨牀需求爲第一要務，或者說讓海外患者獨享或先用，這在履行社會責任上是欠妥的。
創新的土壤需要系統性改善。
醫保支付的天花板是多少？
現在醫保目錄中近3000個藥品，醫保基金最高支付額爲30萬元。2021年醫保談判結束後，測算專家組組長表示：“不能再高，否則，醫保基金就難以承受了。”
由於支付環境差異，美中藥物經濟學存在一個換算比例，約爲1/7。
CAR-T療法在美國的定價，諾華Kymriah爲47.5萬美元、吉利德Yescarta爲37.3萬美元，CAR-T療法在中國的定價進入47.5萬~37.3萬人民幣區間，才能達到一個各方可以接受的均衡價位。
CAR-T療法的效果是如此驚豔，應該惠及更多人。截至2022年7月，上海瑞金醫院有超過30位患者接受復星凱特CAR-T治療，其中22位患者已完成首次療效評估，客觀緩解率（ORR）高達95.5%，完全緩解率（CR）高達68.1%，即其中有15位患者獲得完全緩解。
在前沿療法成本中短期無法降到可及性範圍內的情況下，支付環境應該主動改善，探索醫保報銷與商業保險的組合支付方式。
惠民保也需要迭代升級。據《2023惠民保健康發展十問十答報告》，2022年全國惠民保平均參保率19.3%，參保程度較低，主要在於居民過去1-2年的參保體驗效果不佳，尤其健康人羣對投保的獲得感較爲缺乏。
據國泰君安統計，從部分披露理賠報告的惠民保產品來看，2021年杭州西湖益聯保賠付率76.9%、廣州穗歲康賠付率70.6%、湖南愛民保一期賠付率41.2%，整體賠付水平低於政府讓利於民初衷下90%以上賠付的目標，預計主要爲免賠門檻較高、保險責任不足影響。
惠民保可通過降低免賠額和提升保障責任來優化客戶的承保體驗。2023版滬惠保進行有益探索，免賠額由2萬元下降至1.6萬元，連續2年參保且未發生理賠用戶優待免賠額降至1.4元，國內特藥賠付種類由25種增加至36種，覆蓋28種病症，並將所有藥品報銷範圍擴大至藥監部門批准的最新全部適應症。
海外大廠會主動避免在同靶點藥物上扎堆，主流競爭格局爲3家左右，但國內總是一擁而上把熱門靶點幹到過剩。內卷無法避免，但可以減輕。CDE在2021年7月、2022年6月先後出臺提升審評標準的文件，近期上市公司創新藥III期臨牀終點標準也有相應提升，應解讀爲積極效應。
審評標準提升有助於行業供給側出清，避免過度內卷帶來的惡性競爭，利好自研能力強、管線差異化、研發進度靠前的Biotech。
創新藥出海固然可喜，但開展國際多中心臨牀頭對頭挑戰現有一線標準療法，研發支出動輒10億美元以上，成功者暫時只是個案。希望通過本土的哺育，爲生物醫藥戰略性新興產業助力，誕生更多的傳奇生物。