關節零出血不是夢！安心運動跑跳 血友病友治療新趨勢

對於血友病童「小祥」（化名）來說，想在體育課打球，需提前做好準備，在當天一早施打凝血因子，以免因與同學發生碰撞，引發出血，這也使得運動玩耍時間受到嚴格限制。國際研究顯示，「高度持續性凝血因子」藥效半衰期較長，每週只需施打1針，血友病童也可跟其他小朋友一樣，擁有快樂童年。

臺大醫院血友病中心主治醫師周聖傑表示，A型血友病是一種先天性血液凝固異常的出血性疾病，因無法制造正常的第八凝血因子，導致血液中凝血機轉功能異常，以致肌肉關節等部位，容易出現自發性出血或週期性出血症狀。

周聖傑指出，正常人凝血因子濃度約在50%-150％，但血友病病友凝血因子濃度大都低於40％，如爲重症，甚至低於1％。臨牀顯示，透過預防性補充凝血因子治療，凝血因子濃度大於 50％，已達凝血功能「正常」，如濃度維持在 40~50％，則可視爲「近乎正常」 。

傳統的第八凝血因子製劑因半衰期較短，濃度掉得很快，患者必須每週打2針，或最長每5天得打1針，兒童的半衰期又比成人更短，幾乎都需要每週施打兩次，才能讓凝血因子最低濃度必須維持在1至3％，以預防自發性出血。這也是爲什麼小病童必須在上體育課的前一天晚上或當天一早施打第八凝血因子製劑，將濃度拉到最高以應付運動的凝血需求。

相較之下，一週一針的高度持續性第八凝血因子製劑，半衰期較長，成年病友在施打後的第4天濃度還可維持在40％以上，屬於非血友病的區間，而在施打下1劑之前，體內最低濃度還保持在15％，至於血友病童，最低濃度可在6至7％，可有效預防出血。如長期補充，還可保護關節，降低關節病變風險。

「ISTH國際血栓與止血年會」於2024年6月泰國舉辦，高度持續性第八凝血因子第三期臨牀研究報告引發關注。研究結果顯示，小孩與成年病友每週補充1次高度持續性凝血因子，有助血液中第八凝血因子維持在正常人40％以上。追蹤2年，超過六成以上病患年度出血次數爲零，且安全性高，無人產生第八因子抗體，可提供關節更長時間的保護。

出席參與這項國際會議的周聖傑表示，臺大也參與了高度持續性第八凝血因子臨牀研究，共收治5名A型血友患者，治療成效確實不錯，而健保已於7月1日起給付此藥物，衆多血友病患受惠，對於病童來說，更是一大福音，可以更安心地運動、跑跳，與同學一起玩耍。

高度持續性第八凝血因子第三期試驗的研究報告中，更證實了高度持續性凝血因子的有效性優於傳統凝血因子，試驗中成年A型血友病患者原本施打傳統凝血因子製劑，平均一年出血2.9次，轉換至使用高度持續性第八凝血因子後，平均出血次數顯著降至0.67次，真正做到「身體零出血、關節零受損、生活零受限」等3大治療目標。