連雲港藥企罕見病新藥納入國家醫保藥品目錄

近日，國家醫保局等部門發佈的新版國家醫保藥品目錄新增91種藥品，包含13種罕見病用藥。而這其中，連雲港藥企的身影不容忽視，豪森藥業引進的罕見病新藥伊奈利珠單抗已經上市並進入到國家醫保。此外，恆瑞、正大天晴多款罕見病新藥也正處於報批或臨牀期。

2023年3月，伊奈利珠單抗被納入國家醫保，成爲我國首個治療這種疾病醫保用藥，減輕了患者的經濟負擔。如今，越來越多連雲港藥企，參與到罕見病研發中——

正大天晴的1類創新藥TQ05105片於今年7月13日申報上市申請。其曾於2023年美國血液學年會(ASH)公佈羅伐昔替尼用於治療骨髓增生性腫瘤 (MPN)的I期臨牀研究數據表明，該產品具有良好的人體藥代動力學行爲，不良反應可耐受，最佳縮脾率63.79%,體質症狀最佳改善率爲87.50%。

恆瑞也宣佈企業在陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)、純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)、特發性肺纖維化(IPF)等領域積極推進相關產品的研究進展。其研發的BTK抑制劑用於視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)、新一代TPO—RA藥物用於化療所致血小板減少症(CTIT)、PD—1抑制劑用於肝細胞癌一線治療均被美國FDA授予孤兒藥資格。

據瞭解，世界衛生組織將罕見病定義爲患病人數佔總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。“無藥可用”是大多數罕見病患者的常態。數據顯示，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。爲了破解這樣的難題，連雲港越來越多的藥企正加碼佈局罕見病領域。

來源：連雲港發佈