專家：開展全球研發是創新藥企“出海”的關鍵

在上海市生物醫藥行業協會近日主辦的2024第二屆浦江生物醫藥源頭創新論壇上，多位業界人士認爲，我國在創新藥的原研領域潛力巨大，但需同步考慮全球生物經濟的發展趨勢，並在協同中尋求差異化機遇。

全球研發

當前，中國已成爲全球第二大醫藥消費市場、第一大原料藥出口國。根據上述論壇公佈的數據，“十四五”以來，我國國產創新藥數量和質量齊升，共有113個國產創新藥獲批上市，是“十三五”獲批新藥數量的2.8倍。

如何考慮全球生物經濟的發展趨勢？中國工程院院士、空軍軍醫大學國家分子醫學轉化中心主任陳志南表示，生物經濟現已成爲人類經濟社會發展的第四次浪潮，也是體現技術驅動型經濟成長的重要因素。

“以美國生物經濟整體目標爲例，其規定20年內要提高基於細胞治療的製造規模，並將基於細胞療法的製造成本降低10倍以提升可獲得性，減少健康不平等。降低製造成本、提升綠色效率將成爲下一階段的重點。”陳志南稱。

針對我國生物醫藥技術發展，陳志南則提出六大方面內容，即個體化醫學、細胞治療、人工智能與生物醫藥、基因編輯技術、核酸藥物和組織工程與生物3D打印。

中國工程院院士、中科院上海藥物研究所研究員丁健則表示，目前，藥物研發正在從傳統的小分子、抗體拓展到了細胞、微生物、溶瘤病毒等，這些不但拓展了藥物的內涵，也會爲治療帶來新契機。

丁健認爲，腫瘤新藥研發需注意幾大挑戰和機遇。第一，腫瘤治療中存在很多關鍵蛋白，但由於其蛋白結構缺乏可結合口袋、缺乏活性酶等很難成藥，一些新技術如SiRNA（小干擾RNA）、PROTAC（蛋白靶向降解嵌合體技術）、人工智能（AI）設計、新型遞送技術或能帶來解決方案。第二，抗腫瘤藥物中的激酶抑制劑使得“耐藥”頻發，包括代謝重塑、腫瘤微環境、細胞因子羣在內的生物系統重編程是重點方向。

第三，覆蓋各階段的聯合用藥應成爲腫瘤治療的大趨勢，但當前這一領域研究多爲隨機開展的臨牀試驗，亟需提高療效、降低毒副作用的研究結果。此外，基因編輯技術、基於大數據和AI的藥物設計都將成爲腫瘤藥物開發的重要方向。

“開展全球研發是創新藥企‘出海’的關鍵，也是必然選擇。”丁健告訴記者，一方面，藥企需要在全球範圍內尋找商業化落地的機會，另一方面，在全球多個國家開展臨牀試驗既可以在節省成本的同時提升效率，也能爲後續的落地打下基礎。這和跨國藥企來國內尋求科學家合作是一樣的邏輯，雙向協作很重要，但這需要一個逐步發展的過程。

校企合作

全球協同研發基礎上，應如何更緊密地開展校企合作？

瑞士科學院院士霍斯特梵格（Horst Vogel）表示，從高校方面來看，不論是瑞典還是中國院校，一所領先的大學必須要在教育、科研上均走在前列。以生命科學爲例，一些院校在課程設置上略有些老套、陳舊，需要將數學、物理和化學等學科都納入進來做跨學科交叉，同時，基礎研究也需要納入更多可量化的指標。

霍斯特梵格稱，以膜蛋白結構研究爲例，這一領域的研究涉及生物、免疫等學科，需要長期持續地科研探索，科學家需要有足夠的耐心。而近年來，藉助一些影像學前沿方法，科學家能夠通過高級實驗室更細緻地觀察微生物，這都是技術帶來的變革。

作爲國內高校產學研融合的實踐者，上海大學醫學院院長劉斌也表示，校企合作過程中最重要是“聚焦需求”，包括聚焦國家戰略層面的重大社會問題，以及聚焦需求的最終落地。也就是說，企業、高校要找準雙方的共同結合點。

劉斌還稱，校企合作理應該實現一些體制機制上的創新，並且利益相關方不僅只有校企，還要有政產學研醫多方參與，這一過程中，高校會更關注學科體系建設、人才培養等，企業會更關注成果轉化和應用、經濟效益等。實際上，以共同的價值觀來聚焦推動一個合作目標，社會和政府也會更支持。