助力罕見病患者就醫，MORE Health打通跨境模式
罕見病，僅在極少數人身上發生的稀罕病症，世界衛生組織將其定義爲“罹病人數佔總人口0.65‰到1‰之間的疾病或病變”。
在國內，14億的人口基數下，罕見病並不罕見。可大多數罕見病仍然缺乏有效治療手段，部分患者求醫無門。
隨着政策關注、跨境醫療資源發展，罕見病患者正迎來更多生的希望。
近期，跨境醫療平臺MORE Health（愛醫傳遞）完成了五例AADC罕見病臨牀試驗申請，幫助罕見病家庭爭取到了海外頂尖醫院的基因療法臨牀試驗入組資格。
這是一家互聯網醫療機構，2011年成立於美國硅谷，由加州大學舊金山分校醫學中心前腫瘤外科主任Dr. Robert Warren、前血液腫瘤科主任 Dr. Marc Shuman等美國頂級專家聯合創立，並在十年間積累了全球範圍內的優質醫療資源，包括亞美歐的領先醫院、醫療保險企業等，MORE Health也是全球鮮見的具有醫療資質的跨境醫療機構。
結合這些海內外醫療資源，MORE Health將研發罕見病療法的藥廠、開展臨牀試驗的醫院以及渴望獲得先進療法的患者及家庭連結起來，爲他們提供了一個資源流通的多贏平臺。
一直以來，罕見病都是醫療領域的一大難題，由於罕見、種類繁多、臨牀表型複雜等因素，診斷難，治療更難。而國內醫療體系對罕見病的診療研究起步晚，臨牀專家匱乏，很多患者求醫無門。
對許多患者家庭而言，罕見病跨境就診是他們迫切渴望抓住的一線生機。MORE Health作爲具有強大跨境醫療資源及平臺技術的公司，則在其中發揮了重要的橋樑作用。
大部分罕見病是經由突變或遺傳的基因缺陷而導致的先天性疾病，通常缺乏有效的治療手段和資源，並且非常嚴重。比如本次案例中的AADC 缺乏症，好發於亞洲族羣，病童平均年齡不到5歲，受影響的兒童通常經歷嚴重的發育遲緩，肌張力弱和四肢不自主運動，患有嚴重疾病的患者通常在 7 歲之前死亡。
和很多罕見病一樣，AADC缺乏症在治療上缺乏行之有效的方法。目前公認能延緩甚至阻止疾病的進展，並改善臨牀症狀的方法是基因療法。7月20日，生物製藥公司PTC宣佈，Upstaza™（eladocagene exuparvovec）獲得了歐盟委員會的上市許可。Upstaza是第一個批准的AADC缺乏症的基因療法。
對於其他國家不幸罹患AADC缺乏症的患者和家庭，獲取到基因療法臨牀試驗的入組資格就是爲孩子爭取到一線生機，也是患者家庭所能擁有的最經濟、最有效的治療手段。
首先，參加基因療法臨牀試驗可以提前體驗到先進治療方法和藥物；其次，這也能夠降低患者家庭的經濟負擔：參加臨牀試驗的基因治療及1年的隨訪相關費用全免，且可獲得藥廠贊助的部分生活補助。最後，這項試驗還有長達1年的、頂級醫療團隊的專業護理跟蹤，對於脆弱的AADC患者來說尤爲珍貴。
但機會並不多，目前正在進行的AADC臨牀試驗的醫院只集中在日本、臺灣、歐洲以及美國，且由於成本等原因，每次招募的患者數量極爲稀少，留給國際患者申請的名額就更少了。再加上國際患者對臨牀試驗瞭解得不夠，甚至有一些侷限乃至偏差，獲得參與臨牀試驗的機會更是難上加難。
比如上文提到的PTC公司位於美國德州兒童醫院的臨牀試驗組，最初計劃只招募3名患者(後擴招到7個)；在加州大學舊金山分校醫學中心（UCSF）進行的另一項基因療法臨牀試驗最初也只招募兩名患者。當患兒家屬找到MORE Health時，UCSF已經招滿，德州兒童醫院的最初3個名額已經只剩下最後一個。
而這兩個臨牀試驗是全美範圍內僅有的針對AADC缺乏症的臨牀試驗，可以說是患者僅剩的希望。
作爲具有醫療機構資質的全球跨境醫療平臺，MORE Health在長期展開核心共同會診服務的過程中，實現了從醫生資源、合法合規到技術領域的多重積累，在幫助罕見病患者獲得海外臨牀試驗機會方面具有天然的優勢。
自創立起，MORE Health探索出了獨創的Co-diagnosis共同會診服務：即一個海外頂級專家，一位本地專家，對患者共同進行會診。在這一過程中，MORE Health逐漸與多家海外知名醫院建立了深入的戰略合作關係，並擁有了超過10萬人次的醫生資源庫。
基於這些強大的醫生及醫療機構資源， MORE Health能以最高的效率獲取罕見病臨牀試驗信息以及申請機會，並通過專業的病理翻譯整理、申請、全流程服務，幫助國內罕見病患兒家長解決語言隔閡、地域障礙兩大難題，有效提高申請的通過率。
首次，語言隔閡爲例意味着認知困難與溝通不暢。比如在準備申請材料的環節，如果只是簡單地對中文病歷資料進行翻譯，沒有突出病例的核心與重點，只能使申請者收到醫院語焉不詳的拒信。
而MORE Health的案例經理具有博士學位、精通目標語言及英語，可以精確地翻譯複雜的病歷資料。同時，MORE Health還能基於醫生專家的建議，突出申請者在臨牀試驗中所具備的優勢，提高申請的通過率。
其次，MORE Health還能幫助患者家長有效突破地域障礙。爲了確保臨牀試驗順利進行，臨牀試驗項目組一般會優先考慮本國申請者。對他們而言，國際患者存在着不可預知的風險，如果中途有受試者失聯或者退出，臨牀試驗的指標數值採集將無法繼續跟蹤，臨牀試驗的最終結果也會直接受到影響。
比如，德州兒童醫院AADC缺乏症臨牀試驗組就規定，參與試驗的患者必須要在臨牀試驗所在地休斯頓停留超過1年的時間以便隨時收集隨訪信息。
在幫助患者申請德州兒童醫院臨牀試驗的過程中，項目組對國際申請者的初篩資格、病歷資料、赴美和旅居可行性、隨訪依從性等方面存在諸多顧慮。而MORE Health基於此前積累的國內外醫療資源優勢，對於臨牀試驗的各項要求（長期居留等）提出切實可行的應對方案，並在藥廠、贊助商、醫院、臨牀試驗小組、患者家長五方中反覆溝通，終於解決項目組的顧慮，通過遠程視頻初篩的形式，爲患者爭取到了當時僅剩的最後一個臨牀試驗名額，促成了這一罕見病臨牀試驗中國患者招募“零”的突破。此後，MORE Health又幫助四個中國家庭申請進入這一臨牀試驗的另一試驗點，目前已有兩位病人正在手術準備階段。
因此，儘管國際申請者由於簽證、經濟條件、語言障礙、距離、難以跨國隨訪等原因往往較難入選，從醫療專業度、服務全流程的優勢等方面，MORE Health恰恰能夠幫助這些申請者。
首先， MORE Healt既在國內有子公司，可以保持與國內患者的溝通與跟蹤；又和開展臨牀試驗的藥廠、醫院有多年合作關係。MORE Health不僅可以協助申請者的簽證申請，提供翻譯與口譯解決語言障礙，對申請者的經濟條件做前期篩選，確保受試者有足夠的資金可以在美居留生活，還能全程居中協調藥廠與醫院，解決臨牀試驗組的種種顧慮，因而更容易幫助患者獲得試驗名額。
除臨牀試驗外，MORE Health也通過會診服務連接跨境醫生和患者，幫助了衆多罕見病患者，如ROHHAAD綜合徵（下丘腦綜合徵伴極度肥胖、自主神經功能紊亂、中樞鈉調節異常）、粘多糖貯積症等，前者在全球僅有100名患者，十分罕見。其北美廣泛、專業的專科醫生資源，意味着這些罕見病患者能夠獲得珍貴的醫療機會。
而MORE Health之所以能精準、高效地將罕見病患者匹配給海外相應的臨牀試驗項目組、並在難度極高的罕見病領域持續提供優質醫療服務，離不開多年積累的重症患者羣體與跨境醫療資源。
自創立之初，MORE Health就將重症作爲服務重點。要提供優質的跨境重症醫療服務，從診斷、到確診、方案，再到平臺、安全、技術,每一步都要有強大的硬件支持和專家資源支撐。
在專家資源方面，MORE Health匯聚了一大批世界頂級醫生，來自美國克利夫蘭醫學中心紀念斯隆-凱特琳癌症中心、賓夕法尼亞醫學大學醫院、貝勒醫學院、斯坦福大學醫院、加州大學舊金山分校醫療中心等著名的醫療機構；渠道端及醫療保險領域合作伙伴包括美國員工健康福祉在線平臺Virgin Pulse、中國在線醫療機構平安好醫生、法國知名保險公司AXA、意大利知名保險公司忠利等。隨着MORE Health在跨境醫療領域的不斷推進，這個名單也愈滾愈大。
在硬件支持方面，MORE Health自主研發的醫生協作平臺已經獲得FDA認證，也是全球少數遵循符合HIPAA，GDPR及ISO27001要求的遠程醫療平臺。這一平臺能夠提供上百種語言的官方醫學信息翻譯，幫助主診醫生與海外專家共同完成專業、有效的跨境會診。
而一旦在遠程重症醫療領域做出了成績，就更能獲得世界頂級醫生和醫院的認可與信任。國內一些重症乃至罕見病客戶便是因爲中國醫生主動推薦，從而找到MORE Health進行跨境醫療諮詢。
目前，MORE Health會診平臺已成爲全球最大合規跨境醫療機構、美國排名前二十醫療機構的合作遠程醫療平臺。這些積累都爲其幫助罕見病患者打下了堅實基礎。
近年來，罕見病癒發引起國內政策、市場等多方的重視。今年中國醫保目錄調整的最大亮點就是，優化了申報範圍，向罕見病患者、兒童等特殊人羣適當傾斜。
醫藥市場調研機構Evaluate Pharma發佈的《2019年孤兒藥報告》（罕見病也被稱爲孤兒病）顯示，2018年全球孤兒藥市場規模約爲1310億美元，2019年~2024年將以12.3%的年度複合增長率快速增長，到2024年達到2420億美元。
相信隨着市場、政策發展，MORE Health這樣的跨境醫療機構入場，罕見病患者將迎來更好的治療方法及更多治癒的希望。
而對於MORE Health來說，基於跨境資源發展出的罕見病服務也僅僅是其龐大醫療服務中的一部分。除了核心的跨境會診服務以外，依靠優質的醫療資源、高效安全的醫生協作平臺、完善的醫療事故保險及服務配套，MORE Health還提供創新保險及員工福利產品、學術交流、一站式醫療數字化服務、協助藥廠出海等多樣化產品。臨牀試驗匹配，也是MORE Health基於多年深耕的跨境資源護城河而開拓的創新業務。
如今，遠程醫療也逐漸走向常態化。7月27日，美國衆議院壓倒性地通過了關鍵的遠程醫療擴展法案，也就是說，美國遠程醫療報銷的靈活性將在後疫情時代繼續延續至2024年12月。
據Allied Market Research預測，全球遠程醫療市場從 2021 年到 2030 年的複合年增長率爲 25.9%，預計到 2030 年將達到 4318.2 億美元。
而作爲全球領先的具有多國跨境醫療資質的遠程醫療平臺，MORE Health（愛醫傳遞）逐步從跨境重症會診出發，真正打通了跨境醫療平臺，推動高端醫療資源在全球範圍內流動。可以想象的是，隨着遠程醫療的常態化，MORE Health將迎來更大的增長機遇，真正打破國境的限制，將優秀的醫療資源提供給世界各國的病人。