知否|200萬美元！史上最貴藥物原來是他們的救命藥
（原標題：$2.1m Novartis gene therapy to become world's most expensive drug）
出品 | 本站科技《知否》欄目組（公衆號：tech_163）
啥？治一次病要200多萬美元？對，你沒聽錯，堪稱史上最昂貴的治療方法橫空出世，而且這只是單次治療費用。聽到這個價格小編都覺得生無可戀了。
什麼藥物這麼貴？
它就是瑞士製藥公司諾華（Novartis）研發的脊髓性肌萎縮（簡稱SMA）基因治療藥物Zolgensma。這種藥物已獲得美國官方的批准，其一次性治療價格達到創紀錄的212.5萬美元。
美國食品和藥物管理局（FDA）是在近日對Zolgensma發出綠色通行證的，這種藥物適用於兩歲以下患有SMA的兒童，其中也包括了那些尚未出現症狀的兒童。這意味着它涵蓋了患有最致命遺傳性疾病的嬰兒羣體，以及那些日後可能出現這種症狀的嬰兒羣體。
SMA治療的緊迫性
SMA是導致嬰兒死亡的一種主要遺傳性疾病。那些出生時就伴有最嚴重的1型SMA疾病的嬰兒通常會在幾個月內出現癱瘓、呼吸困難和死亡。每10000名活產嬰兒中大約就有一名患有SMA，其中50%至70%爲最嚴重的1型SMA。
該治療方法是通過注射進行的，它使用了一種病毒爲帶有缺陷基因的嬰兒提供正常的SMN1基因副本。洛杉磯兒科神經學家Emmanuelle Tiongson博士說:“對於患有最嚴重的SMA疾病的嬰兒來說，這可能成爲一種新的治療方法。”他在一個延伸的研究項目中已經向患者提供了Zolgensma治療。
Zolgensma的定價爲什麼這麼高？
諾華的高管們爲這個高昂的價格進行了解釋，稱一次性治療比昂貴的長期治療更有價值，而且長期治療每年都要花費數十萬美元。簡單來說就是長痛不如短痛，只不過把長期的治療費用一次性交付。
臨牀與經濟評論獨立研究機構Icer在4月份的一篇綜述中聲稱，諾華此前對Zolgensma人均500萬美元的估值有點過高。但Icer最近表示，根據諾華額外的臨牀數據、FDA的批准以及上市價格等信息，它認爲該藥物的成本效益仍然在其上限之內。
諾華表示，目前爲止它已經藉助Zolgensma爲150多名患者進行了治療。該公司首席執行官Vas Narasimhan表示，如果Zolgensma在嬰兒出生後不久就能夠注射，那麼它幾乎可以治癒這種疾病。但數據顯示，它的藥效壽命僅爲5年左右。諾華預計今年晚些時候將獲得歐洲和日本的用藥許可。
SMA治療還有另一種選擇藥物
Zolgensma將與Biogen公司的Spinraza產生競爭，後者是第一種獲得批准的SMA治療藥物。Spinraza於2016年年底獲得批准，患者需要每四個月進行椎管藥物注射。其第一年的標價爲75萬美元，其後每年爲37.5萬美元。
Icer認爲Spinraza的定價也過高。據華爾街分析師預測，到2022年，Zolgensma的銷售額將達到20億美元。Spinraza去年的銷售額達到了17億美元，預計到2022年也將升至22億美元。暴利十足的行業呀，當然這個價格對於大多數人來說，也只能望洋興嘆了。
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