臺寶生醫危急性肢體缺血細胞新藥 申請FDA一期臨牀試驗

臺寶生醫董事長郭旭崧（左）與執行長楊鈞堯。圖／本報系資料照片

臺寶生醫今（22）日公告，治療危急性肢體缺血異體細胞新藥MSC/VEGF向美國食品藥物管理局（FDA）提交人體臨牀試驗審查（IND）申請，成爲全球第一個瞄準嚴重慢性疾病的異體基因修飾細胞治療新藥。

臺寶生醫表示，美國臨牀試驗申請採取默示許可制度，自FDA受理申請的30日內若未收到任何通知（Clinical Hold），即審查通過，可逕行執行臨牀試驗。一旦MSC/VEGF通過審，將是繼已獲FDA同意進行二期臨牀試驗的抗排斥新藥TregCel（TRK-001）之後，在美國開展臨牀的第二個新藥產品。

MSC/VEGF是由臺寶生醫向美國加州大學戴維斯分校（UC Davis）取得授權，並透過自主FAST CGT平臺開發出的基因修飾間葉幹細胞候選新藥，首項適應症爲治療危急性肢體缺血（Critical Limb Ischemia, CLI），本次向FDA提出的第一期臨牀試驗申請，將評估MSC/VEGF的安全性與進行初步療效探索，試驗預計在美國加州大學戴維斯分校附屬醫院及臺中榮總進行。

根據醫學文獻資料，CLI是一個周邊動脈疾病進展到末期的表現，常見的疾病肇因包括糖尿病及動脈硬化等，主要是因爲不適當的肢體血流，導致患者休息時即感到疼痛、肢體產生潰瘍或壞疽。依研究究顯示，CLI病患一年的死亡率高達25%，而有三成的病患需進行重大截肢手術以保全性命。

現行鍼對CLI尚無有效的治療藥物，部分患者雖能施以血管重建手術，但手術後也僅約25%病患有機會改善病情，多數患者在一年內仍面臨被迫截肢或死亡的威脅。此外，有超過一半的病患因爲同時有二種以上的慢性病，如糖尿病、高血壓等，並不適合進行手術治療，未被滿足的醫療需求明顯。

臺寶生醫執行長楊鈞堯表示，MSC/VEGF新藥是利用基因修飾骨髓間質幹細胞，使其分泌血管內皮新生因子（VEGF）的功能大幅提升至未修飾前的七倍以上，擁有更強的血管新生能力，可以在病患的患肢形成新的微血管叢，促進血管網絡生長與重建血液循環，從根本原因治療危急性肢體缺血問題。

楊鈞堯表示，美國FDA近期首次批准一項創新的同種異間質幹細胞（MSC）療法，用於類固醇難治性的急性移植物抗宿主疾病，代表FDA對於未被滿足醫療需求，尤其嚴重且危及生命的疾病，仍抱持開放態度，接受創新且可執行的治療方式，這對臺寶生醫發展中的MSC/VEGF有正向激勵，將爭取MSC/VEGF符合美國再生醫學先進療法的審查資格（RMAT），透過該法規提供的滾動審查及優先審查等優勢，加速新藥的及早上市以嘉惠病患。