《科技》創新生醫臨牀試驗進階研習 探討真實世界證據熱門話題

真實世界證據(Real World Evidence, RWE)是指使用真實世界數據(Real World Data, RWD)爲資料來源(如電子健康紀錄、健保紀錄、Apple watch等穿戴式裝置生理資訊)，經適當分析方法產生的臨牀證據，用於協助說明藥品之使用及其效益與風險。以罕見疾病爲例，這些疾病因爲案例數較少，難以用傳統臨牀試驗架構進行，這時候，或許可以透過罕見疾病藥品於真實世界中實際已使用之療效資料作爲佐證。

然而，若要在臨牀試驗中應用RWE，需要經過嚴格的資料處理與管理，確保資料的可靠性與關連性，各國皆重點發展真實世界證據之應用並制定相關規範，我國食品藥物管理署已發佈《真實世界證據支持藥品研發之基本考量》，並於今年陸續公告「真實世界證據的研究設計--務實性臨牀試驗的考量重點」、「真實世界數據—關聯性與可靠性之評估考量」、「使用真實世界數據/真實世界證據作爲申請藥品審查技術文件應注意事項」等指引。

此外，研習班亦討論了兒童臨牀試驗此一難題，目前有超過60%兒童用藥是沒有經過兒童的臨牀試驗，而只有在成人身上試驗，然而兒童與成人的代謝情況與器官成長狀況皆不同，因此制訂最低限度造成兒童傷害的臨牀試驗，一直持續是重要議題。我國食藥署亦於今年公佈「小兒族羣的藥動學試驗基準」。

基因治療產品的臨牀試驗，亦需要建立更符合領域需求的臨牀試驗架構，以全球已有五項產品上市的CAR-T療法爲例，因爲經過基因編輯程序，產品的品質與安全更受到管制單位的嚴格審視；此外，CAR-T療法是透過點滴注射投入人體，需要設計明確的追蹤指標與測量方式，證明這些注入人體的CAR-T在體內分佈的狀況及達成的療效。有鑑於國際已有14款基因治療產品上市，我國食藥署已於2020年發佈「人類基因治療製劑臨牀試驗審查基準」。