和黃醫藥(00013)宣佈ESLIM-01 III 期研究的結果於《柳葉刀·血液病學 (The Lancet Haematology)》發表

智通財經APP訊，和黃醫藥(00013)公佈，索樂匹尼布(sovleplenib ，HMPL-523)用於成人原發免疫性血小板減少症患者的 ESLIM-01 中國 III 期研究結果於《柳葉刀·血液病學(The Lancet Haematology)》發表。該研究的額外詳情和亞組結果亦已於 6 月 14 日在歐洲血液協會(EHA)2024 年年會上以一項口頭報告及兩項海報展示的形式公佈。

據悉，索樂匹尼布是一種用於治療血液惡性腫瘤和免疫性疾病的新型、高選擇性的脾酪氨酸激酶(Syk)口服抑制劑。 Syk 是 Fc 受體和 B 細胞受體信號傳導通路的重要組成部分。免疫性血小板減少症是一種複雜的自身免疫性出血性疾病，導致患者外周血中的血小板水平降低。由於造成疲勞、活動限制和焦慮，免疫性血小板減少症也可能對患者的生活質量造成影響。此次《柳葉刀·血液病學 (The Lancet Haematology)》發表的 ESLIM-01 研究結果表明，索樂匹尼布有潛力成爲既往接受過至少一種治療的免疫性血小板減少症患者的治療選擇。

ESLIM-01 研究是一項在中國 188 名既往接受過至少一線標準治療的成人原發免疫性血小板減少症患者中開展的按 2:1 比例隨機、雙盲的 III 期臨牀試驗(NCT05029635)。研究顯示索樂匹尼布在原發免疫性血小板減少症患者中展現出具有臨牀意義的快速且持久的持續血小板計數應答，具有可耐受的安全性特徵，並改善了患者的生活質量。研究的主要終點已達到，索樂匹尼布組的持續應答率(DRR)爲 48.4%(61/126)，而安慰劑組則爲零(p<0.0001)，且在大部分預設的分組中保持一致。此外，索樂匹尼布組在 0-12 周時的整體應答率(ORR)爲 68.3% ，在 0-24 周時的整體應答率爲 70.6% ，而安慰劑組的整體應答率則分別爲 14.5% 和 16.1% (p <0.0001 )。接受索樂匹尼布治療的患者出現應答的中位時間爲 8 天，而安慰劑組則爲 30 天。

該研究進一步的事後亞組分析顯示，無論既往的治療線數或者既往 TPO/TPO-RA 治療情況(包括 TPO/TPO-RA 治療類型或治療方案的數量)如何，索樂匹尼布在免疫性血小板減少症患者中均帶來一致的臨牀獲益。研究中大部分患者既往都接受過大量治療，中位既往免疫性血小板減少症治療線數爲四線。在既往接受過四線或以上治療的患者中，索樂匹尼布組的持續應答率爲 47.7% ，而安慰劑組則爲 0% (p<0.0001) 。此外，大部分患者既往曾接受過 TPO/TPO-RA 治療。索樂匹尼布組的患者中 74.6%的患者曾接受過 TPO/TPO-RA 治療，對該亞組的分析顯示，索樂匹尼布組的持續應答率爲 46.8%，而安慰劑組則爲零(p <0.0001)。

ESLIM-01 研究中索樂匹尼布的安全性與既往臨牀研究保持一致。大多數治療期間不良事件( TEAE)的程度爲輕度或中度(1 級或 2 級)。在接受索樂匹尼布治療的患者中，25.4% 出現 3 級或以上 TEAE，而安慰劑組則爲 24.2%。索樂匹尼布亦顯著改善了患者軀體功能和精力/疲勞方面的生活質量(p<0.05)。

中國國家藥品監督管理局已將索樂匹尼布用於此適應症納入突破性治療品種，並於 2024 年 1 月受理其新藥上市申請並納入優先審評 。一項於美國開展的劑量探索研究正在計劃中(NCT06291415)。和黃醫藥亦已於 2024 年 3 月在中國啓動索樂匹尼布用於治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)成人患者的 II/III 期研究的註冊階段(NCT05535933)。和黃醫藥目前保留索樂匹尼布在全球的所有權利。