罕病SMA用藥給付條件嚴苛 陳俊翰嘆：只能望藥興嘆

陳俊翰今天出席記者會時表示，因健保給付條件限制，全臺目前仍有300位脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者無藥可用，他自己也是其中之一。記者林琮恩／攝影

曾被列入民進黨不分區立委名單的中央研究院法律學研究所博士後研究學者陳俊翰，因近期因遭賀瓏夜夜秀來賓訕笑，引發社會討論，罕病患者用藥權益浮上臺面。陳俊翰今天出席記者會時表示，因健保給付條件限制，全臺目前仍有300位脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者無藥可用，他自己也是其中之一，僅接受症狀治療，無法阻止全身肌肉退化，只能望藥興嘆。

近10年來SMA共有3項新藥上市，包括注射針劑、口服藥物與基因治療。全民健保雖已將三項藥物都納入給付，但設有嚴苛給付條件。陳俊翰表示，全臺患者當中，只有3成有藥可用，在不用藥的情況下，患者只能任由全身肌肉退化，呼吸、呼吸、吞嚥都出現問題，自己從國中開始，夜間睡眠就必須使用呼吸器輔助。

陳俊翰表示，臺灣SMA採有條件給付，從期待藥物給付，到陷入「有藥可用，但不包括我」的沮喪，對病友而言相當慘忍與煎熬，罕病病友的生命與時間賽跑，迫切需要藥物防止疾病惡化，用藥不僅攸關病友「是否能動」，更是延續生命的象徵，「臺灣自詡人權立國，期待政府關愛罕病病友，讓我們獲得應有的醫療權益，發揮自我價值。」

照顧SMA病友37年，被稱爲SMA之父的高醫大附設醫院小兒科部主治醫師鍾育志表示，SMA是一種運動神經元退化導致肌肉無力及萎縮的隱性遺傳疾病，病友在18歲內發病者高達99%，包括兒童及成人，全臺目前有420名SMA病友。SMA帶因率爲2.1%，估計全臺有50萬人爲無症狀的SMA帶因者。

SMA可依照發病年齡與最佳運動功能分爲4種類型，其中約6成病友出生後6個月內發病，是最嚴重的一型，若未及早治療，2歲前死亡率高達8成，是全世界死亡率最高的遺傳疾病。鍾育志也向政府喊話，及早治療是治療關鍵，最好在症狀出現前就能接受治療，國家進步不應只看經濟成長，照護病人也是關鍵。