FDA介入調查，基因治療獨角獸真的懸了

在商業化泥潭中苦苦掙扎的昔日基因治療獨角獸藍鳥基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻煩。

上週，美國FDA表示，正在對藍鳥生物的基因治療Skysona進行調查，關於其治療後患者血液系統惡性腫瘤的嚴重風險。

Skysona是一款基於慢病毒的造血幹細胞基因治療，於2022年9月獲得FDA加速批准上市，用於治療早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）。

Skysona於2021年7月獲得歐盟批准用於治療CALD。

自FDA批准Skysona以來，FDA收到了多例患者接受Skysona治療後發生血液系統惡性腫瘤報告，包括危及生命的骨髓增生異常綜合徵和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎與Skysona治療有關，臨牀試驗報告，血癌在治療後的14-92個月內診斷。

此前，FDA已經爲Skysona貼上了可能致癌的黑框標籤，並在後來的更新標籤中，指出臨牀試驗中給藥的67名患者中有6例患上了血癌。

現在，FDA正在介入調查Skysona血液系統惡性腫瘤的已知風險，並伴有嚴重後果，包括住院、需要同種異體造血幹細胞移植和死亡等，並正在評估採取進一步監管行動的必要性。

這對於一直無法破解商業化困境的藍鳥基因來說，無疑是雪上加霜。

爲藍鳥生物旗下最先上市的Zynteglo基因療法，這是一種基於慢病毒載體的基因療法，用於治療輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）患者，其2023年收入爲1670 萬美元。

Skysona是藍鳥生物旗下第二個上市的基因療法，用於治療18歲以下攜帶ABCD1基因突變的早期腦性腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。

有研究機構估計，符合治療條件的腎上腺腦白質營養不良患者，也不過40例左右。

2022年，Skysona基因療法全年的收入爲1240美元。

2023年12月8日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了藍鳥基因第三款產品Lyfgenia的上市，用於治療12歲及以上伴有血管閉塞事件史的鐮狀細胞病患者。

儘管Lyfgenia療法單劑的售價高達驚人的310萬美元，但是業界仍然不乏對其看好的觀點。

看好者認爲，這筆一次性投資，對於那些飽受鐮狀細胞病反覆發作折磨的患者來說，可能意味着一次徹底改變命運的機會。通過一次性治療，患者有望擺脫終身依賴輸血和藥物維持生命的狀態，實現長期健康生活的夢想。

但是市場的走向，並不讓人樂觀。

截至2024年5月份，纔有媒體報道，一名12歲男孩將成爲Lyfgenia這款基因療法在美國的首位商業患者，其費用由保險公司支付。

此時，距離該療法獲批上市，已經過去了近半年時間。

在8月14日，藍鳥生物發佈了第二季度業績：僅僅有4名患者開始接受Lyfgenia療法。

這個數據，可以說徹底擊潰了市場的信心，導致了其本就傷痕累累的股價，再次連續兩天大跌近30%。

目前，藍鳥基因的市值僅有不足1億美元，相比於其巔峰時期的300億美元市值，已經恍如隔世。

來源/醫藥投資部落