喬治·丘奇實驗室催生 7500 萬美元細胞療法初創公司

細胞療法初創企業 GC Therapeutics（簡稱 GCTx）從著名遺傳學家 喬治·丘奇 的實驗室中嶄露頭角，獲得了 6500 萬美元的 A 輪融資，使公司的總融資額達到 7500 萬美元。該公司的使命在於通過其獨有的“TFome”平臺來實現下一代細胞療法，GCTx 稱這是第一個“即插即用”誘導多能幹細胞（iPSC）細胞編程平臺。

由丘奇教授在 哈佛醫學院 以及 懷斯研究所 的實驗室中的一組科學家所開發，TFome 旨在通過加速生產和提高廣泛疾病領域的細胞療法質量，幫助簡化細胞療法開發的複雜、容易出錯且成本高昂的過程。該平臺的厲害之處就在於它利用轉錄因子的能力，轉錄因子是能夠調節基因表達並且決定細胞命運的蛋白質。通過精確控制這些因素，該平臺可以以高效且可擴展的方式引導幹細胞分化爲任何所需的細胞類型。

提供了一個單步流程，能夠在短短四天內以超過 90％的高效率將 iPSC 分化爲各種功能性細胞類型，GCTx 聲稱 TFome 與傳統方法相比，有可能將細胞療法的開發時間縮短多達 100 倍，同時還提高了所得細胞的效力、效率和質量。該公司打算藉助該平臺開發“現成的”基於 iPSC 的藥物，這種藥物的生產速度更快，成本也比當前的替代品低。

GCTx 稱，TFome 已經在實驗室和動物研究中得到驗證，並展現出了生成該公司所稱“超級細胞”的能力——爲特定治療應用量身定製的工程細胞。雖然該公司目前尚未透露具體情況，但該公司表示，潛在的感興趣領域可能包括胃腸道、神經和免疫疾病。

“這種方法利用了轉錄因子生物學的變革潛力，在一個單一且無縫的步驟中，將誘導多能幹細胞（iPSC）的細胞命運引導至任何分化的細胞類型，”丘奇說道，他是包括星雲基因組學（Nebula Genomics）、巨生物科學（Colossal Biosciences）和復興生物（Rejuvenate Bio）在內的衆多生物技術公司的聯合創始人。“通過超越自然過程的限制，它有希望創造出能力超越自然界中細胞的細胞，產生一種開創性的新型超級細胞藥物，以解決不同的疾病領域並減輕醫療保健負擔。”

除了丘奇本人，GCTx 的聯合創始人還有首席執行官帕拉斯圖·霍沙赫拉格博士、首席執行官亞歷克斯·吳博士以及發現平臺負責人科裡·史密斯博士。

“細胞療法已經徹底改變了某些疾病領域的治療方法，然而，在擴大這些療法的規模和生產高質量產品方面的挑戰限制了它們的全部潛力和患者的可及性，”霍沙赫拉格說。“我們新穎的細胞編程方法可以能夠通過簡化的單步流程快速高效地生產完全優化的基於誘導多能幹細胞的細胞療法。與傳統方法相比，這種方法提高了效力、效率、質量和成本效益。”

“與傳統的誘導多能幹細胞（iPSC）方法不同，TFome 超越了傳統的發育生物學，突破了細胞身份由轉錄因子控制的活性基因調控網絡所決定這一原則的侷限性，”Ng 說。“這種方法能夠更直接和精確地控制細胞命運，從而爲細胞編程設定了新的標準。我們已經在體外和體內的多種細胞類型中驗證了我們的單步細胞命運編程方法，並進一步將細胞改造成超級細胞，以針對特定疾病應用進行定製。”

A 輪融資由鸕鶿資產管理公司牽頭（Cormorant Asset Management），穆巴達拉資本（Mubadala Capital）、安德森·霍洛維茨（Andreessen Horowitz）（a16z）生物+健康、卓越醫療資本（Medical Excellence Capital）、塞卡諾管理公司（Cercano Management）和 Pear VC 參與。

“通過加快基於誘導多能幹細胞（iPSC）的療法的生產，TFome 平臺展現出前所未有的高效性和可擴展性，這或許能讓患者更快地獲得能改變其命運的治療手段。”穆巴達拉的阿拉·哈拉瓦說道。