Insilico報告了人工智能設計的IPF藥物的初步試驗數據

這項爲期 12 周的 2a 期臨牀試驗在中國的 21 個站點招募了 71 名患者，參與者接受了安慰劑或不同劑量的藥物：每天一次或兩次 30 毫克，或每天一次 60 毫克。該試驗的主要終點是安全性，次要療效終點包括肺功能的變化。結果表明，在所有劑量水平下，該藥物耐受性良好，最高劑量組（每天一次 60 毫克）在用力肺活量（FVC）方面顯示出最顯著的改善。

“這些結果非常令人鼓舞，尤其是 FVC 中的劑量依賴性反應，”試驗研究員、間質性肺病專家託比·M·馬希爾博士說。“特發性肺纖維化是一種破壞性疾病，在僅僅 12 周的治療中看到肺功能的改善，這是一個有希望的跡象，表明 ISM001-055 可能爲患者提供一種新的治療選擇。”

人工智能藥物發現的驗證？

Insilico 的領導層稱讚這些數據是一個潛在的重大突破，不僅在特發性肺纖維化（IPF）治療方面，而且是對人工智能驅動的藥物發現的驗證。

“這項研究結果代表了人工智能驅動的藥物發現以及迄今爲止我人生中的一個關鍵里程碑，”亞歷克斯·扎沃龍科夫博士說，他是Insilico的聯合首席執行官。“雖然我們預計該藥物是安全的，但我們沒想到在這麼短的給藥期後會看到如此清晰的劑量依賴性療效信號。IPF 是一種非常多樣化的疾病，很少看到用力肺活量（FVC）的改善。通過我們的新型 TNIK 抑制劑，我們試圖追尋我們認爲在纖維化疾病和衰老中常見的機制，以最大限度地擴大適應症的擴展潛力。”

“我很高興看到 ISM001-055 在僅 3 個月的治療中就對特發性肺纖維化（IPF）患者表現出明顯的臨牀療效，”Insilico 的聯合首席執行官兼首席科學官馮仁博士補充道。“雖然是初步的，但這些臨牀數據無疑令人鼓舞，併爲人工智能驅動的新藥研發在新靶點和新分子方面提供了臨牀驗證。”

Insilico 現在計劃與監管機構接觸，討論更廣泛的 2b 期試驗。下一階段預計將涉及更長的治療期和更大的患者隊列，以進一步評估該藥物的療效和安全性。除了在中國進行的試驗外，一項平行的 2a 期研究 目前正在美國進行，患者招募正在進行中。該公司表示，該藥物針對纖維化疾病常見機制的能力也增加了將其用於 IPF 以外其他疾病的可能性，爲更廣泛的治療應用打開了大門。

科學領域的領導者們也對這一消息及其對人工智能藥物發現和設計的更廣泛影響發表了看法。

去年，我做了一個講座，內容是關於生成式人工智能如何助力端到端的藥物發現，從疾病建模和靶點識別，到生成具有所需特性的新型藥物，並將其用於特定疾病。”邁克爾·萊維特（Michael Levitt）博士說道，他是 2013 年諾貝爾化學獎得主。

在 2a 期研究中，這種相同的藥物不僅顯示出安全性，還顯示出療效，這一事實是非同尋常的，代表了在這個人工智能驅動的藥物發現的新時代的真正首次。

鑑於圍繞生成式人工智能在藥物發現及許多其他潛在應用方面的潛力所進行的大肆宣傳，令人興奮的是看到 Insilico Medicine 公司 2a 期 IPF 臨牀試驗中 ISM001 - 055 的劑量依賴性，”著名遺傳學家查爾斯·坎託博士說道。