國家藥監局：將進一步加大兒童用藥研發生產支持力度

本文轉自：人民網

人民網北京9月13日電 （記者孫紅麗）今天上午，國務院新聞辦公室舉行“推動高質量發展”系列主題新聞發佈會。國家藥品監督管理局副局長黃果表示，國家藥監局將繼續把保障兒童用藥安全、可及作爲工作的重點之一，在全社會的共同關注和支持下，進一步加大兒童用藥研發生產支持力度，強化兒童羣體用藥保障，讓家長們更加放心。

黃果表示，兒童用藥是全球共性問題，也是個難題。由於它的研發難度較大，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用、說不清”的問題。

針對這些問題，黃果介紹，國家藥監局多措並舉，鼓勵兒童用藥的研發創新，規範藥品說明書中兒童應用信息，努力滿足兒童患者臨牀用藥需求。

首先，落實優先審評審批政策，加快兒童用藥上市速度。國家藥監局會同相關部門制定了鼓勵研發申報兒童藥品清單，過去三年已取得很好的效果。2021年，兒童用藥獲批數量是47個，2022年增長到66個，2023年再增長到92個，今年1至8月份，已經完成批准49個。從數字可以看出，兒童新藥研發呈現出快速增長的良好態勢。前不久，國家藥監局加速批准了目前全球唯一一款用於治療神經纖維瘤兒童患者的專用藥硫酸氫司美替尼膠囊，這個品種採用的是全球同步研發策略，基於國際多中心臨牀試驗證據，在我國通過優先審評審批程序，獲得全球同步上市批准，這將惠及很多孩子。

其次，完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。國家藥監局發佈了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，針對兒科臨牀急需藥品，通過企業加強科學研究，監管部門組織嚴謹評價，在說明書中增補兒童應用信息，更好地保障兒童臨牀用藥的安全和有效。

截至目前，發佈了3批15個品種49個品規的修訂公告。新增兒童用藥信息品種，涉及兒童抗腫瘤藥，比如大家比較關注的兒童白血病，兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨症、抑鬱症、精神分裂症等嚴重疾病。

此外，還加快完善研發技術要求，並與國際接軌。已經發布了21項兒童用藥研發標準及指導原則，這與發達國家監管機構相當，其中《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則》《兒童用藥口感設計與評價的技術指導原則》屬於全球首發，在全球監管領域中也是比較領先的。