FDA接受Mesoblast(MESO.US)“現貨型”細胞療法上市申請

智通財經APP獲悉，Mesoblast(MESO.US)7月24日宣佈，美國FDA已接受其細胞療法Ryoncil(remestemcel-L)的生物製品許可申請(BLA)重新提交，用於治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)兒童，該申請的PDUFA日期爲2025年1月7日。新聞稿指出，如果獲得批准，Ryoncil將成爲美國首個同種異體“現貨型”細胞療法，也是首款針對18歲以下SR-aGVHD兒童患者的細胞療法。

此前已公開的一項3期試驗結果顯示，患者接受Ryoncil治療後第28天的客觀緩解率(ORR)爲69%，與45%歷史控制率相比，有統計學意義的顯著增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率爲22%。而接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70%。

據悉，Ryoncil是一種間充質幹細胞，它通過抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和干擾素的產生，來調節T細胞介導的炎症反應。此前，它的生物製品許可申請已獲得美國FDA授予的優先審評資格。目前，Ryoncil正在被開發用於其它疾病的治療，包含已啓動3期臨牀試驗檢驗它用於治療嚴重COVID-19患者的急性呼吸窘迫綜合徵的療效。