安成生技治療GA新藥 一期臨牀結果正向 擬申請美國孤兒藥資格認定

此次臨牀試驗主持人爲美國耶魯大學附設醫院皮膚科主治醫師Dr. William Damsky，試驗設計爲單一治療組、開放性的1b期臨牀試驗，共計收案13位環狀肉芽腫病患，每日一次塗抹AC-1101凝膠於患部，連續治療4周後評估其安全性、耐受性及藥物動力學（PK）。

試驗結果顯示，在患者每日使用1.5g的最高劑量下，AC-1101具有良好的安全性與耐受性，過程中皆無嚴重不良事件（SAE），同時顯示AC-1101具有良好的藥動學特性，且有正向的治療趨勢。

安成生技表示，環狀肉芽腫是一種發病原因不明的慢性皮膚疾病，被認爲是一種自體免疫反應，導致血管周圍發炎，並使真皮組織的膠原蛋白產生變化。典型表現是在四肢、肢體末端和軀幹出現大量成環狀排列的紅斑性丘疹和斑塊，患者會有痛、癢等不適感，嚴重者甚而因此產生失眠或憂鬱症狀；有些患者也因爲紅斑長期存在影響外觀，進而影響其正常社交活動。由於沒有經過覈准的治療用藥，現行較常見的治療方式是局部注射或塗抹類固醇，但長期服用類固醇的藥物副作用大，且患者的再複發率很高。

AC-1101作用機轉爲JAK抑制劑，透過劑型改良爲外用凝膠的505(b)2新藥。JAK抑制劑可阻斷特定部分免疫系統功能，能抑制細胞發炎反應，減少細胞激素生成。AC-1101以經皮塗抹主要分佈在表皮和真皮，不僅起效快，更可降低口服給藥可能引起的全身性毒性副作用的風險。

安成生技表示，環狀肉芽腫在美國的盛行率爲0.06-0.09％，病患人數約20-30萬人，公司在完成AC-1101治療環狀肉芽腫新藥的1b期臨牀試驗後，已展開下一階段佈局，除計劃向美國FDA申請AC-1101 治療環狀肉芽腫的孤兒藥資格認定外，並將與Dr. William Damsky共同規劃二期臨牀試驗，並計劃尋找合作伙伴，加速進行下一階段的藥物開發，爭取AC-1101及早上市，造福病患。